作家 | 王聪家庭教师

2024年12月10日，《当然》杂志（Nature）公布了2024年度十大东说念主物榜单（Nature's 10），这一榜单旨在选出十位在这一年要紧科学事件中占有一隅之地的东说念主物，十大东说念主物的故事以特有视角浓缩了这不屈日一年中的一些最要紧的科学事件。

《当然》特写部剪辑 Brendan Maher 暗示，本年的十大东说念主物对科学界和全天下产生了远离疏远的影响，他们王人是身处要紧事件中枢的了不得的东说念主物。

本年的十大东说念主物榜单，有两位来自中国的入选者，差异是舟师军医大学从属长征病院风湿免疫科主任医师徐沪济、中国科学院国度天文台/嫦娥六号任务工程副总打算师李春来。

其他入选者还有建树约略准确权衡天气的AI器用的DeepMind公司的斟酌员Rémi Lam；拉响致命

勇敢的医师——徐沪济

他尝试用一种改造性的圭臬来诊治自己免疫病

2024年7月16日，徐沪济集合邦耀生物、华东师范大学、浙江大学医学院第二从属病院的斟酌东说念主员，在 Cell 期刊发表论文，先容了使用一种改造性的细胞疗法来诊治自己免疫病的第一个临床截止。

徐沪济暗示，在完成第一次诊治后，团队坐立难安、睡不着觉，因为这些病例王人是病情很重的自己免疫病患者，诊治两周后，第一位患者（患有免疫介导的坏死性肌病）仍是收复了实足的力量抬起手臂，另外两名男性患者（患有弥散性皮肤

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CAR-T细胞疗法（嵌合抗原受体T细胞疗法），是频年来癌症免疫诊治畛域的一大破损，自2017年以来，好意思国FDA仍是批准了6款CAR-T细胞疗法上市，用于诊治白血病、淋巴瘤等血液类癌症，并获取了显赫成果。

频年来，CAR-T细胞疗法在

因此，斟酌东说念主员启动尝试期骗健康捐赠者的免疫细胞来创建现货通用型CAR-T细胞居品，表面上，一个捐赠者的细胞约略为上百东说念主提供诊治，这将极地面扩大分娩范围、镌汰分娩资本和时分，从而大幅接济CAR-T细胞疗法的可及性，造福更多患者。

来自邦耀生物的斟酌团队从别称21岁的女性捐赠者的外周血单个核细胞（PBMC）均分离出T细胞，领先用编码抗CD19-CAR的慢病毒转导，构建出靶向CD19的CAR-T细胞，然后使用CRISPR-Cas9基因剪辑器用敲除CAR-T细胞中的5个基因（HLA-A、HLA-B、CIITA、TRAC和PD-1），再进行磁激活细胞分选以纯化出CD3阴性细胞，以幸免同种异体T细胞引起的移植物抗宿主响应，从而构建了新一代异体通用型CAR-T细胞疗法，时时，每批次可产生＞100例患者的使用量（每次输注1×106/kg CAR阳性细胞）。

徐沪济医师率领的团队使用该细胞疗法诊治了多名严重的自己免疫病患者，Cell论文中报说念了前三名患者的诊治情况，前三名患者（1名难治性免疫介导的坏死性肌病患者，以及2名弥散性皮肤系统性硬化症患者）在诊治后6个月的随访时刻，整个3名患者的症状均得到深度缓解，疾病临床响应指数评分显赫改善，炎症和器官纤维化也得到逆转，且无细胞因子开释概述征或其他严重不良事件。

这些临床截止标明，现货通用型CAR-T细胞疗法在严重难治性自己免疫病方面具有高度安全性和灵验性。

值得一提的是，这3名来自中国的患者是天下首批（World-first）使用供体细胞（而不是患者自己细胞）起首的CAR-T细胞疗法诊治的自己免疫病患者，亦然海外顶尖学术期刊 Cell 初次发表CAR-T细胞诊治自己免疫疾病的斟酌。这项破损推崇亦然大范围分娩CAR-T细胞疗法诊治自己免疫病迈出的要道第一步。

这些临床斟酌截止展示了现货型通用异体CAR-T细胞居品在诊治难治性自己免疫病方面的高大后劲。 该斟酌中使用的新一代通用型CAR-T居品具有以下临床上风：极大的患者可及性、更高的临床安全性、更优的临床诊治成果，克服了患者自体CAR-T细胞的高度个性化、制备周期长、失败风险高且资本极其腾贵的诸多痛点，有望引颈CAR-T细胞疗法建树的发展场所。

徐沪济医师暗示，还有24名自己免疫病患者收受了该细胞疗法，总体上诊治截止是积极的。

华东师范大学人命科学学院/邦耀生物的杜冰西席是该通用型细胞疗法的建树者之一，他暗示，徐沪济医师终点勇敢！咱们找到了几位医师，但愿他们尝试用这种通用型细胞疗法来诊治自己免疫病，但莫得东说念主精辟冒这个险，除了徐医师。

清华大学免疫学家林欣西席暗示，徐沪济是一位学问敷裕的医师，他的勇敢尝试源自他的临床熏陶和对布景斟酌的熟习。林欣西席创立的中原英泰也建树了通用型T细胞疗法，正在与徐沪济医师配合开展诊治系统性红斑狼疮的IIT磨真金不怕火。

参考连结：

https://www.nature.com/articles/d41586-024-03890-5

https://www.cell.com/cell/abstract/S0092-8674(24)00701-3

责编｜亦一

封面图起首｜视觉中国家庭教师